红斑狼疮治疗在杭州实现重大突破

在医学领域，每一次技术的革新都意味着无数患者命运的改变，浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称浙大儿院）传来振奋人心的消息，该院在红斑狼疮治疗方面取得了重大突破，为全球难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者带来了新的希望，这一突破不仅标志着我国在该领域的研究达到了国际领先水平，更为全球红斑狼疮治疗开辟了新的道路。

突破性的CAR-T细胞疗法

系统性红斑狼疮（SLE）是一种由自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，其病情复杂多变，常侵犯多系统和多脏器，可能导致严重的并发症甚至死亡，对于儿童患者而言，临床表现更为复杂，且预后更为严重，传统治疗方法往往依赖于激素和免疫抑制剂，但这些药物长期使用会带来诸多副作用，且部分患者对药物反应不佳，成为难治性病例。

正是在这样的背景下，浙大儿院自今年3月起，在国内率先开展了应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是一种通过基因工程技术改造患者自身免疫系统的T细胞，使其能够识别并攻击特定靶细胞的新型治疗方法，这种疗法早期主要应用于血液系统肿瘤的治疗，近年来逐渐拓展至其他领域。

临床试验的显著成效

截至目前，浙大儿院已完成20例难治性SLE患儿的CAR-T细胞治疗，包括16名女孩和4名男孩，年龄从6岁8个月到19岁不等，病程最短4个月，最长11年，这些患儿在接受CAR-T细胞治疗后，症状均得到了显著改善，全部成功停用了激素及所有免疫抑制剂，这一成果不仅在国内尚属首次，也是目前全球最大队列的相关研究。

首位接受CAR-T治疗的患儿是一名12岁的女孩，她三年多前被确诊为系统性红斑狼疮，脸上反复出现蝴蝶斑，身上常有皮疹，经过CAR-T细胞治疗后，她的症状迅速缓解，尿蛋白明显减少，皮疹和口腔溃疡均未再出现，在回输细胞不到7个月的时间里，她已完全停用药物，脸上皮疹和蛋白尿都已消失，基本无狼疮临床症状，达到了临床缓解的标准，并顺利重返校园。

广泛的患者受益与轻微的不良反应

随着首位患儿的成功治疗，来自全国各地的SLE患儿纷纷慕名而来，包括山东、山西、宁夏、河北、福建、新疆等地的患儿，这些患儿大多经过多种药物治疗后仍处于SLE中重度活动状态，病情严重，在接受CAR-T细胞治疗后，他们的症状均得到了显著改善，生活质量大幅提升。

值得注意的是，CAR-T细胞治疗的不良反应相对较轻，在浙大儿院的20例患儿中，均未出现输注时的过敏反应，最常见的不良反应是细胞回输后第7-10天可能出现的发热、恶心、乏力等症状，但这些症状均可通过对症治疗迅速缓解，有3例患儿出现了轻至中度神经系统症状，但同样在给予对症治疗后很快好转。

展望未来：更广范围的应用

浙大儿院的这一突破不仅为SLE患者带来了希望，也为CAR-T细胞疗法在其他自身免疫病中的应用提供了信心，毛建华教授表示，研究团队将继续深入探索CAR-T细胞疗法的潜力，并计划启动新的研究项目，如通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮的临床研究，通用型CAR-T细胞疗法采用健康供者的T细胞进行改造和扩增，制备成现货型细胞药物，不受患者T细胞数量和质量的影响，制备成功率高，有望进一步拓展CAR-T细胞疗法的应用范围。

研究团队还计划将CAR-T细胞疗法应用于其他严重疾病的治疗，如ANCA相关性血管炎和多药耐药型激素耐性肾病综合征等，这些研究项目的开展，将为更多患者带去希望，推动医学科技的进步和发展。

红斑狼疮治疗在杭州实现的这一重大突破，是医学科技与人类健康需求相结合的典范，它不仅为SLE患者带来了新生，更为全球医学界树立了新的标杆，随着CAR-T细胞疗法等新型治疗技术的不断发展和完善，我们有理由相信，未来将有更多患者能够摆脱疾病的困扰，重获健康和幸福。

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